這枚硬幣大小的芯片將細胞從一種類型轉換為另一種類型,并帶有一個小的電脈沖——創造一種無創、即時的方式來修復受傷的組織。再生醫學領域的科學家們正在尋找將人類細胞從一種轉化為另一種的新方法。通過激活細胞DNA中的不同基因,醫生可以改變或增強細胞的功能,使之更有效地治療病人的損傷或疾病。
目前的基因療法為治療諸如白血病等疾病提供了有針對性的方法;然而,這些往往是需要開刀的手術,常伴隨著重大的風險和副作用(如發燒和炎癥)。
由俄亥俄州立大學的研究人員開發出的一種納米技術解決方案提供了一種非侵入性的替代品,其形式是一種位于皮膚表面的芯片。這是迄今為止最快的“重新編程”方法,能夠在幾分之一秒內直接將基因代碼編碼到細胞中。
這項創新將基因編碼或有靶向的、改變細胞的蛋白質——加載到一個指甲大小的芯片上,然后植入患者的皮膚。一旦芯片被一種小電流激活,它就會立即開始對表皮下的細胞進行重新編程,將皮膚細胞轉化成其他有用的細胞,用于治療或挽救生命。
在小白鼠試驗中,納米技術芯片首先編碼了將皮膚細胞轉化為血管細胞所必需的DNA、RNA或血漿分子。將其放在老鼠的皮膚上,就像郵票一樣,研究人員用電脈沖在芯片上觸發它的“生物貨物”來影響下面的組織。這一過程打開了細胞膜上的微小氣孔,由此細胞的基因可以進入細胞。
測試中的小白鼠腿部血液循環嚴重受損。術后一周內,小白鼠重新長出了新的血管;第二周,血液循環恢復,受傷的肢體得以保存;不到三周,老鼠就被治愈了。
在這項技術4年多的研究時間中,研究人員還在豬身上進行了成功的血流恢復實驗。
人體試驗尚未開始,但這項研究是急診醫學的重大突破。由于“組織納米轉染”(TNT)的治療可以立即開始工作,并且可以在沒有實驗室或醫院的情況下進行,它可以在戰場上,車禍后,或者任何關鍵情況下挽救生命。
許多研究人員在這方面取得了進展:例如,美國食品藥品管理局最近批準了一種白血病療法,該療法使用病人的已經產生基因變化的免疫細胞來對抗疾病。
但現有的基因療法具有高度的個性化,而進行基因治療的技術包括侵入細胞采集程序和基于實驗室(在體外)對細胞的操控。例如,在白血病治療中,醫生提取干細胞并將其放置在培養皿中,在細胞外部注入基因,然后將這些經過改造的細胞重新注入患者體內。
其他的基因療法也以類似的方式利用病毒載體。病毒載體是被剝離出致病基因的病毒,并在實驗室中進行基因改造,將優良基因植入細胞中。
干細胞和病毒載體的方法都伴隨著發燒或炎癥等副作用,并有可能導致有害的基因突變。
因為TNT程序使用的是一種硅基芯片,就像一個小型注射器一樣,它繞過了在實驗室外部操縱細胞的需要,允許在自己免疫系統的指導下,在體內進行這段過程。
這意味著,如果這種療法被批準用于人類,患者就不需要使用免疫抑制(或抗排斥)藥物來確保基因療法的有效性,因為他們目前必須解決白血病和其他療法。
與現有的基因療法相比,TNT更快、更簡單也更有效。在這項研究中,第一作者Daniel Gallego-Perez發現TNT技術的工作效率高達98%。
雖然這還遠遠不能證明它的風險,但芯片的小尺寸,以及它由單一電脈沖就可以激活,意味著它比基于實驗室的基因療法更容易獲得,更具有成本效益。
除了血管細胞實驗外,俄亥俄州立大學的研究人員還利用該芯片在中過風的老鼠皮膚上生長和收獲腦細胞。然后,他們能夠將新的神經細胞植入老鼠的大腦,使它們在幾周內恢復,并帶領研究人員看到他們的技術在治療阿爾茨海默癥和其他神經系統疾病方面的潛在應用能力。
盡管這項研究主要集中于將皮膚細胞轉化為其他類型的細胞(如血管細胞或腦細胞),但研究人員說,TNT對任何類型的組織都適用,這也就意味著它可以用來快速修復各種器官、血管和神經。
俄亥俄州立大學的研究小組繼續完善了TNT技術和相關的程序,目前也沒有發現人體試驗TNT技術的障礙。他們希望明年可以開始臨床試驗。(生物谷Bioon.com)