2015年1月6日 訊 /生物谷BIOON/ --近日，來自魯汶大學的研究人員通過研究開發(fā)出了治療遺傳性癡呆癥的新型療法，文章中研究人員將病人機體的干細胞轉(zhuǎn)化成為受癡呆影響的神經(jīng)元細胞，在攜帶易致癡呆突變的病人機體的干細胞中，研究者發(fā)現(xiàn)了一種可以抑制正常神經(jīng)發(fā)育的靶向性缺失，而當這種缺失被修正后，這些干細胞就會回歸正常狀態(tài)，相關(guān)研究刊登于國際雜志Stem Cell Reports上。

研究者Catherine Verfaillie表示，利用誘導多能性干細胞技術(shù)，我們就可以制造出模擬癡呆癥的模型來供研究，額顳障礙是由大腦中額葉和顳葉的神經(jīng)元損失而引發(fā)的一種疾病，其通常會導致患者行為障礙或語言障礙及情感障礙等；而一種名為顆粒蛋白前體（GRN）的基因的突變往往和額顳癡呆(frontotemporal dementia)的發(fā)病直接相關(guān)，但小鼠機體中GRN突變并不會表現(xiàn)出和人類疾病完全相似的癥狀，從而就影響了治療人類疾病療法的開發(fā)。

研究者表示，如今我們就可以利用誘導多能性干細胞來理解癡呆癥的發(fā)病機制，尤其是揭示額顳癡呆的發(fā)病機理，這項研究中研究人員從三名病人機體中構(gòu)建了攜帶GRN突變的誘導多能性干細胞，這些不成熟的細胞在轉(zhuǎn)化為成熟的過程中發(fā)生了損傷，而在額顳癡呆中往往是一種名為皮層神經(jīng)元的細胞會受到損傷。

在研究人員構(gòu)建的誘導多能性干細胞中一種缺失的通路就為Wnt信號通路，該信號路徑在神經(jīng)發(fā)育過程中扮演著重要角色，然而遺傳修正或藥物療法就會幫助恢復誘導多能性干細胞向皮層神經(jīng)元的能力，本文研究顯示，GRN突變會通過改變Wnt信號通路的方式來引發(fā)皮層神經(jīng)元形成的缺失。

最后研究者指出，神經(jīng)發(fā)育過程中一系列的信號事件或許在神經(jīng)發(fā)育中扮演重要的角色，而靶向這些信號通路，比如Wnt信號路徑或許就可以幫助開發(fā)治療額顳癡呆的新型靶向，下一步研究人員計劃進行深入研究來理解GRN突變細胞為何會引發(fā)疾病，同時也可以幫助鑒別出新型的藥物靶點。（生物谷Bioon.com）